La primera terapia génica para uso comercial será por fin una realidad en septiembre. EE UU tiene previsto aprobar para entonces el primer tratamiento. Fabricado por la farmacéutica Novartis, ha mostrado su efectividad en enfermos de leucemia con muy mal pronóstico. En un ensayo en 12 países, el 83% vio cómo la enfermedad remitía. Un año después, dos tercios seguían libres de cáncer.
El funcionamiento de la terapia consiste en extraer los propios linfocitos del paciente, llevarlos a un laboratorio de la compañía farmacéutica, modificarlos genéticamente para que sean capaces de atacar a las células de cáncer y volver a inyectárselos al enfermo. Eso se logra empleando virus del sida mutilados que utilizan la capacidad de este microorganismo para secuestrar las células humanas y ponerlas a su servicio. En este caso, el potencial del VIH para el mal se aprovecha para mejorar las células del sistema inmune que suele destruir.
Este tipo de glóbulos blancos mejorados han provocado efectos secundarios graves en el pasado. La muerte de cinco pacientes por inflamación del cerebro obligó a la empresa Juno Therapeutics, en EE UU, a detener un ensayo que utilizaba una técnica similar. Por ahora, Novartis no ha observado estos problemas en sus ensayos. La aprobación es un nuevo paso que acerca la terapia génica a la práctica médica común. La idea lleva más de dos décadas en pruebas, pero parece que por fin se comienzan a superar las dificultades técnicas para encontrar los virus adecuados con los que introducir los cambios genéticos en las células humanas sin causar efectos secundarios graves. A principios de este siglo, el uso de retrovirus como vectores para los nuevos genes provocó varios casos de leucemia. Con las nuevas técnicas, que emplean lentivirus, la seguridad es mucho mayor. Células madre “En algunos casos, el riesgo (llamado genotoxicidad) descrito en casos de principios de este siglo posiblemente vino junto con el tipo de virus (retrovirus, no lentivirus) por la modificación genética de células madre, que son un tipo de células que se replican mucho favoreciendo la acumulación de mutaciones en sus células descendientes y con ello la posibilidad de genotoxicidad”, explica Manel Juan, jefe de Inmunoterapia del Servicio de Inmunología del hospital Clínic de Barcelona. El investigador colidera en este hospital un ensayo —en el que también participa el Sant Joan de Deu— para tratar la leucemia que emplea una terapia antirretroviral CART con linfocitos T similar a la que va a aprobar EE UU.
Juan reconoce que en algunos casos el uso del VIH puede provocar linfoma, aunque “de momento solo hay cuatro descritos”. Pero teniendo en cuenta la situación de los pacientes con leucemia, que no tienen otra opción terapéutica, “el riesgo beneficio compensa claramente”, plantea. En EE UU, la nueva terapia génicasolo se empleará con pacientes que no responden a los medicamentos habituales.
En este campo también trabajaen España un equipo liderado desde el CIEMAT (Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas). Además de servir como base para la inmunoterapia contra el cáncer, modificando glóbulos blancos para que sean más efectivos contra el cáncer, las terapias génicas son muy prometedoras en el ámbito de las enfermedades raras que suceden cuando un gen clave falla. “Trabajamos en enfermedades hereditarias que afectan a la sangre y causan principalmente inmunodeficiencias, pero también problemas con los glóbulos rojos”, explica José Carlos Segovia, investigador de la división de Terapias Innovadoras en el Sistema Hematopoyético del CIEMAT. Una de las enfermedades que tratan de combatir es la anemia de Fanconi, una enfermedad rara que afecta a las células madre encargadas de generar las células de la sangre.
Las personas con esta deficiencia sufren anemias, hemorragias y pueden desarrollar leucemia. La técnica usada por el equipo del CIEMAT consiste en extraer las células madre de la sangre del paciente, introducir el ADN necesario para repararlas una vez fuera y volverlas a inyectar. Además de los problemas técnicos, habrá que superar problemas económicos para que la terapia génica se convierta en una solución habitual para muchas enfermedades. En numerosos casos estos tratamientos van dirigidos a enfermedades poco frecuentes y son curativos. Esto significa que las empresas que los desarrollan tienen dificultades para rentabilizar sus inversiones. Según informaba The Washington Post, aunque Novartis no ha revelado el coste de su terapia para la leucemia, los analistas predicen que la inyección única costará entre 250.000 y 500.000 euros.
UniQure, que desarrolló Glybera, la primera terapia génica aprobada en Europa, ha anunciado que no renovará su permiso para vender el fármaco cuando expire en octubre. Este corrige
una deficiencia de la lipoproteinlipasa, una enzima necesaria para procesar correctamente la grasa. Quienes sufren este mal padecen intensos dolores en el abdomen. La enfermedad es tan rara y el fármaco tan caro, que desde su aprobación en 2012 solo ha sido empleado una vez de manera comercial. Se usó para tratar a una paciente en Alemania y costó 900.000 euros, que costeó la aseguradora DAK.
Fuente: El País
